Locuzione inglese, adottata nell’ambito medico e in quello della politica sanitaria, che designa un indirizzo di pensiero, di ricerca, di interventi sanitari e normativi, basato sull’evidenza di dati acquisiti (ossia sperimentalmente dimostrati e riproducibili) allo scopo di formulare e raggiungere obiettivi concreti e realistici di natura terapeutica, preventiva e gestionale. Tale concretezza di programmi si fonda su una chiara significatività statistica di dati, eventi e fenomeni, tale da suggerire precise scelte decisionali e operative. Sul piano terapeutico, il requisito della significatività statistica non deve rispondere soltanto a una richiesta generica di efficacia (per es., normalizzazione di un dato ematochimico abnorme, regressione di un segno clinico o di una sindrome), ma anche alle attese di una relativa sicurezza d’uso di un rimedio, di una metodica strumentale diagnostica o terapeutica (rapporto costo/beneficio).
Le polivalenti finalità della evidence-based medicine sono mirate alla scelta dei più vantaggiosi mezzi diagnostici e terapeutici, di strategie terapeutiche e preventive atte a conciliare le esigenze di affidabilità, di relativa economicità, di rispetto dei diritti del malato e della sua qualità della vita. Tali obiettivi, in molti casi, consentono di formulare linee guida di condotta preventiva e terapeutica, e di agevolare programmi di formazione permanente del medico.