Terapia genica
Alessandro Aiuti
In biologia e medicina, è la terapia che prevede l'introduzione nel paziente di frammenti di DNA contenenti geni per la cura o la prevenzione di patologie a determinazione [...] replicazione o l'attività del virus attraverso molecole inibitorie (dominanti negativi), anticorpi intracellulari, RNA antisenso, ribozimi o piccoli RNA ad attività interferente (siRNAs). Un'altra strategia prevede il potenziamento dell'attività del ...
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Trattamento delle malattie a componente genetica che viene effettuato attraverso la modificazione dei geni dell’organismo. L’individuazione delle sequenze di molti geni legati a varie patologie e l’acquisizione di informazioni sui fattori che ne controllano l’espressione è alla base della ricerca sul ... ...
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terapìa gènica Trattamento che consiste nel sostituire un gene difettoso dal punto di vista funzionale con uno normale. La base tecnica della t.g. consiste nell'introduzione di geni, precedentemente inseriti in opportuni vettori (plasmidi, virus), in appropriate cellule del paziente. I tentativi sperimentali ... ...
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Arturo Falaschi
Mauro Giacca
La terapia genica si è sviluppata, a partire dalla fine degli anni Ottanta del XX sec., grazie ai progressi compiuti nella comprensione delle basi molecolari di molte malattie umane e nella messa a punto di tecniche efficienti per il trasferimento dei geni. Questa disciplina ... ...
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Luigi Naldini e Michele De Palma
di Luigi Naldini e Michele De Palma
Terapia genica
sommario: 1. Introduzione. 2. Metodi e strategie di trasferimento genico: a) generalità; b) vettori non virali; c) vettori virali. 3. Dal trasferimento genico alla terapia genica: a) espressione del transgene nel tessuto ... ...
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Luciana Migliore
In biologia e medicina, è la terapia per la cura di patologie a determinazione genetica e non, che prevede l'introduzione nel paziente di frammenti di DNA contenenti i geni ''sani''. Questo tipo di terapia, che solo agli inizi degli anni Ottanta sembrava una prospettiva lontana e quasi ... ...
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Farmacologia molecolare
Pietro Melchiorri
sommario: 1. La farmacologia molecolare alla fine del Novecento. 2. La comunicazione peptidergica: un nuovo bersaglio farmacologico. a) Il sistema delle tachichinine: [...] se i problemi da superare sono ancora molteplici e complessi.
Ancora agli albori è la tecnologia che utilizza i ribozimi. Il ribozima è una sequenza ribonucleotidica in grado di scindere RNA e, con certe modifiche, anche DNA a doppia elica, tramite ...
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Farmacogenomica
GGianni Cesareni
di Gianni Cesareni
Farmacogenomica
sommario: 1. Definizione. 2. Farmacologia razionale. a) Identificazione dei bersagli. b) Convalida dei bersagli. c) Progettazione [...] strategie come la costruzione di modelli transgenici e l'applicazione di tecnologie (RNA antisenso, interferenza da RNA, ribozimi) che permettono di inattivare il gene studiato e di effettuarne un'ulteriore caratterizzazione funzionale. Infine, l ...
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ribozima
s. m. [comp. di ribo(nucleico) e (en)zima] (pl. -i). – In genetica molecolare, molecola di RNA con attività catalitica, dovuta alla presenza di particolari strutture secondarie.