Terapia genica
Arturo Falaschi
Mauro Giacca
La terapia genica si è sviluppata, a partire dalla fine degli anni Ottanta del XX sec., grazie ai progressi compiuti nella comprensione delle basi molecolari [...] nel fegato dei pazienti. La seconda è appena iniziata e si rivolge alla terapia genica di una forma di cecità congenita (l'amaurosi congenita di Leber), in cui il gene per la proteina RPE65 viene veicolato da AAV nella retina dei bambini affetti. In ...
Leggi Tutto
amaurosi
amauròṡi s. f. [dal gr. ἀμαύρωσις «oscuramento»]. – Nel linguaggio medico, cecità o grave diminuzione della vista, dovuta a cause non apprezzabili con un esame clinico diretto del globo oculare; può essere transitoria (nell’isterismo...