leucemia
leucemia
Termine inizialmente coniato per indicare un eccessivo numero di globuli bianchi nel sangue periferico, oggi viene utilizzato per identificare un gruppo di malattie tumorali delle cellule del midollo osseo, che si accompagnano spesso ma non sempre a un aumento del numero delle cellule circolanti nel sangue. Il principale sito di malattia è pertanto il tessuto midollare osseo. Se ne distinguono numerose forme, divise in due grossi gruppi (mieloide e linfoide) a loro volta suddivise in forme a decorso acuto e a decorso cronico, nonché in vari sottotipi. L’invasione del midollo da parte delle cellule leucemiche comporta una ridotta produzione di cellule del sangue (globuli rossi, globuli bianchi normali e piastrine), che si manifesta con anemia, tendenza alle infezioni ed emorragie. Le cellule tumorali possono anche invadere altri tessuti (linfonodi, milza, fegato, cute, meningi). Le cause delle leucemie sono solo in parte conosciute; fattori favorenti sono le esposizioni a radiazioni o a potenti farmaci citotossici, e i meccanismi di malattia consistono molto spesso in alterazioni irreversibili del materiale genetico di una singola cellula, che accumula nel tempo anomalie addizionali, fino a diventare neoplastica. In rari casi esiste una predisposizione costituzionale (anemia di Fanconi, ataxia telangectasica). Le malattie leucemiche sono in genere molto sensibili alla chemioterapia, con tassi di regressione clinica dell’ordine dell’80%; la malattia tende però spesso a recidivare, per cui le percentuali di guarigione effettiva si aggirano, negli adulti, intorno al 50%. Per mantenere la remissione, i cicli di chemioterapia vengono ripetuti, e i risultati sono consolidati con metodiche trapiantologiche (trapianto allogenico o autologo). Vi sono peraltro forme leucemiche a decorso particolarmente benigno, che possono durare molti anni anche senza necessità di terapia (per es., leucemia linfatica cronica), e forme estremamente aggressive, refrattarie a qualsiasi terapia. Recentemente, importanti scoperte di biologia molecolare hanno consentito l’uso di farmaci estremamente specifici (farmaci intelligenti) che annullano le capacità invasive delle cellule leucemiche senza ucciderle: è il caso dell’acido retinoico nella leucemia acuta promielocitica e dell’imatinib nella leucemia mieloide cronica. Il principale vantaggio di questi farmaci è l’assenza di tossicità sulle cellule normali.