clinical trial

clinical trial

Studi di ricerca biomedica sulla salute dell’uomo che seguono una sperimentazione preliminare. Gli studi possono essere di intervento o osservazionali. I primi sono quelli in cui i soggetti che partecipano alla ricerca vengono assegnati a un trattamento o a un altro intervento e lo scopo è la descrizione dell’outcome (ossia dell’esito). L’assegnazione è spesso randomizzata, ossia tramite sorteggio. Il c. t. si definisce: blind («in cieco»), quando il medico o il soggetto in esame non conoscono la natura del farmaco somministrato; double blind («in doppio cieco»), quando sia il medico sia il paziente non conoscono il farmaco che viene somministrato; aperto, quando è impossibile la ‘cecità’ (ad es., interventi invasivi) o vi è un braccio di controllo che non prevede trattamenti. Gli studi osservazionali sono quelli in cui i soggetti della ricerca sono solo osservati; prevedono anche la descrizione dell’outcome e di tutti gli eventi avvenuti in quel periodo, ma le modificazioni terapeutiche non seguono una strategia di cura predeterminata.

Il coinvolgimento dei partecipanti

I partecipanti ai c. t. svolgono un ruolo attivo nella cura della loro salute, hanno accesso a nuovi trattamenti prima che questi siano disponibili, e contribuiscono alla ricerca medica. I soggetti inclusi nella ricerca clinica devono essere selezionati in base a criteri di inclusione ed esclusione caratteristici di ogni studio: questo aiuta a riprodurre in maniera uniforme i risultati dello studio. Questi criteri comprendono l’età, il sesso, il tipo e lo stadio della malattia, i precedenti trattamenti e le altre condizioni mediche. Alcuni c. t. richiedono l’arruolamento di soggetti affetti da patologie, mentre altri richiedono l’arruolamento di soggetti sani. Lo staff di un c. t. comprende medici, infermieri, e altro personale addetto, i cui compiti sono di iniziare la procedura spiegando al partecipante le condizioni, monitorizzando l’andamento e rimanendo a disposizione del paziente anche dopo la chiusura del protocollo. Prima di aderire a un c. t. il partecipante deve dare il suo consenso informato. Quindi, il c. t. è un processo continuo e dinamico nel quale sono chiariti dall’inizio anche tutti i rischi potenziali. Il c. t. non rappresenta un contratto e i partecipanti possono ritirarsi dalla sperimentazione in qualsiasi momento.

Tipologie

Oltre a quelli di trattamento, esistono altre forme di c. t., quali: c. t. di prevenzione, indirizzati alla ricerca della via di prevenzione migliore in soggetti sani predisposti per alcune patologie, con approcci terapeutici che includono vaccini, farmaci, vitamine, minerali o modifiche di abitudini quotidiane; c. t. diagnostici, condotti alla ricerca di test o procedure diagnostiche per particolari situazioni patologiche; c. t. di screening, che testano la via migliore per diagnosticare alcune malattie o alcune situazioni legate alla salute; c. t. per la qualità della vita (supportive care), che esplorano i modi per incrementare la qualità della vita in pazienti con patologie croniche.

Fasi

I c. t., in partic. quelli sui farmaci, sono condotti in varie fasi, ognuna con la sua specificità: nella fase I, i ricercatori testano un farmaco sperimentale o un trattamento in un piccolo gruppo di persone (da 20 a 80), per osservare la sicurezza di impiego, determinare la corretta dose e identificare gli eventi avversi. La fase II comprende il trattamento di un gruppo di persone comprese tra 100 e 300 con un farmaco sperimentale, per determinarne l’efficacia e valutarne ulteriormente la sicurezza. Nella fase III il trattamento viene somministrato a un gruppo di persone compreso tra 1.000 e 3.000 per confermare l’efficacia del trattamento, monitorare gli eventi avversi, confrontare il trattamento con le comuni strategie terapeutiche impiegate, collezionare informazioni che permettano di utilizzare in seguito questo farmaco in maniera sicura. La fase IV comprende generalmente uno studio che permette di delineare informazioni addizionali sul farmaco, i suoi rischi e i suoi benefici e il suo uso ottimale.